Νέο φάρμακο για την κυστική ίνωση- Kalydeco.

Eγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ νέο φάρμακο για την κυστική ίνωση.(Για μια σπάνια μορφή της νόσου)

Η κυστική ίνωση είναι μία απειλητική για τη ζωή γενετική ασθένεια που προσβάλλει κυρίως τους πνεύμονες και το πάγκρεας. Με την πρόοδο της ιατρικής το προσδόκιμο επιβίωσης των ασθενών έχει αυξηθεί και αυξάνεται σταθερά.

Ένα από τα καινούργια φάρμακα που συμβάλλουν στην επιβίωση των ασθενών, εγκρίθηκε στις ΗΠΑ και  λέγεται Kalydeco, είναι δε σε μορφή δισκίου.

Στοχεύει σε μία ελαττωματική πρωτεΐνη η οποία προκαλεί την σπάνια αυτή μορφή της κυστικής ίνωσης. Το φάρμακο αυτό όπως έδειξαν οι έρευνες βοηθά να λειτουργεί καλύτερα η πρωτεΐνη που παράγει το μεταλλαγμένο γονίδιο G551D, με αποτέλεσμα την βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας και την μείωση άλλων συμπτωμάτων της νόσου.

«Το Kalydeco είναι η πρώτη θεραπεία που στοχεύει σε μία ελαττωματική CFTR πρωτεΐνη, η οποία αποτελεί την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης», δήλωσε η δρ Τζάνετ Γούντκοκ, διευθύντρια του Κέντρου Αξιολόγησης & Έρευνας Φαρμάκων (CDER) της FDA.

«Είναι μία θεραπεία πρωτοποριακή για την κοινότητα των πασχόντων, διότι οι υπάρχουσες θεραπείες απλώς αντιμετωπίζουν τα συμπτώματα της νόσου και όχι την αιτία της».